Gran avance en la investigación para la retinitis pigmentaria: La Comisión Europea respalda la terapia génica OCU400
Desde ADISHREC queremos compartir una noticia esperanzadora para toda la comunidad de personas afectadas por distrofias hereditarias de retina. La Comisión Europea ha respaldado la clasificación del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la Agencia Europea de Medicamentos para su producto de terapia génica OCU400, desarrollado por Ocugen, Inc. Este hito marca un paso significativo, ya que OCU400 se convierte en la primera terapia génica para una indicación amplia de retinitis pigmentaria (RP) en entrar en ensayos de Fase 3.
Ensayo clínico en marcha: OCU400 en Fase 3
Actualmente, el ensayo clínico liMeliGhT Fase 3 está en curso y ha comenzado a reclutar participantes. El estudio incluye 150 sujetos divididos en dos brazos, uno centrado en pacientes con mutaciones del gen RHO y otro siendo agnóstico al gen. Se busca incluir pacientes de ocho años en adelante con RP en etapas tempranas a tardías. Cada brazo aleatorizará a los participantes en una proporción 2:1 al grupo de tratamiento o al grupo de control no tratado.
La clasificación de Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) permitirá un proceso de revisión regulatoria acelerado y una mayor interacción con la EMA, lo que facilitará el desarrollo de OCU400. Ocugen prevé presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) en 2026, con el objetivo de comercialización para 2027.
OCU400 se basa en el gen NR2E3, clave en la salud y función de la retina, y podría ofrecer una terapia génica de aplicación única para toda la vida. La Dra. Huma Qamar, Directora Médica de Ocugen, ha expresado optimismo sobre el reconocimiento de la EMA y el progreso del ensayo clínico.
Impacto y futuro de la terapia
Actualmente, no existen tratamientos aprobados que aborden la progresión de múltiples formas de RP, una enfermedad que afecta a casi 310.000 personas en EE.UU., la UE y Canadá. La opinión positiva de la EMA subraya la necesidad de tratamientos agnósticos al gen para enfermedades con múltiples mutaciones.
A pesar de los altos gastos operativos, Ocugen ha reportado avances significativos en sus programas clínicos y expansión a Canadá, extendiendo su horizonte financiero hasta el primer trimestre de 2026. La empresa ha asegurado financiamiento adicional y mantiene un ratio de liquidez saludable mientras continúa desarrollando terapias innovadoras.
Desde ADISHREC continuaremos atentos a los avances de este estudio y su posible impacto en la calidad de vida de nuestros socios y socias. Compartir esta información es fundamental para dar mayor visibilidad a la investigación y fomentar el desarrollo de futuras soluciones terapéuticas.
Para más detalles sobre esta noticia, puedes consultar la fuente oficial en el siguiente enlace: https://es.investing.com/news/company-news/la-comision-europea-da-luz-verde-a-la-terapia-genica-de-ocugen-93CH-2998780
