Avance en Distrofia Retiniana
📅 24 de febrero de 2025 | 12:30 PM
MeiraGTx Holdings plc ha anunciado la publicación de los resultados del primer estudio de intervención en humanos para tratar a niños con distrofia retiniana grave asociada al gen AIPL1, una enfermedad rara que afecta la visión desde edades tempranas.
Un Paso Clave en la Lucha Contra la Ceguera Infantil
Este estudio presenta datos prometedores sobre los primeros cuatro niños tratados con el vector viral rAAV8.hRKp.AIPL1. El tratamiento se desarrolló bajo licencia especial de la Autoridad Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) y contó con la aprobación ética local.
MeiraGTx también ha iniciado conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para acelerar la aprobación del tratamiento en el país. La terapia génica ha recibido importantes designaciones regulatorias:
- Medicamento huérfano (FDA y Comisión Europea)
- Enfermedad pediátrica rara (RPDD) (FDA)
Tecnología Innovadora para una Medicina de Precisión
MeiraGTx ha desarrollado una plataforma de regulación génica basada en tecnología de riboswitch sintético. Esto permite controlar con precisión la expresión del gen tratado mediante pequeñas moléculas orales, mejorando la eficacia y personalización de la terapia.
Con esta tecnología, la compañía busca ampliar el acceso a terapias génicas para enfermedades con alta necesidad no cubierta.
Más Información
Este avance representa un gran paso hacia el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina y abre nuevas oportunidades para la investigación en terapias génicas.
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